Už len fakt, že blízka osoba, rodinný príslušník – vo väčšine prípadov ide o dieťa – sa potýka s takzvanou „zriedkavou chorobou“, je samo o sebe obrovskou úlohou aj záťažou zároveň. Ide o psychickú a finančnú záťaž, keďže liečba ktorejkoľvek zo 6.000 registrovaných zriedkavých chorôb, ktoré postihujú približne 5 % populácie Európskej únie, si žiada obrovské peniaze – aj kvôli ich zriedkavosti – a zároveň nedostáva takmer žiadnu podporu. Liečebné náklady sú extrémne vysoké (lieky, starostlivosť, špeciálna strava, vytváranie vhodných podmienok pre choré dieťa, terapie, ktoré sú často dostupné len v zahraničí). Financovanie moderných terapií je vo väčšine prípadov nad finančné možnosti rodiny.